近日,Cell子刊Molecular Therapy(IF=7.0)发表了武汉大学医学研究院殷昊教授与张楹教授课题组的综述性文章。该论文题为“Genome Editing with mRNA Encoding ZFN, TALEN, and Cas9”,殷昊教授和张楹教授为共同通讯作者,张红霞博士后为第一作者。
基因编辑工具(如ZFN,TALEN和CRISPR-Cas)可以精确修改基因组DNA,在生物医学研究和临床治疗中都具有巨大的潜力。基因编辑工具以mRNA的形式递送到靶器官或者靶细胞中,可实现在细胞内的短暂但高效的表达,不但能够提高编辑效率,而且能够显著降低基因组插入风险和脱靶效率,相比于DNA和蛋白质递送形式具有显著优势。该文章概括了基因编辑工具的三种递送形式(mRNA、DNA和蛋白质),分析对比了三种递送形式的优缺点,总结了mRNA递送中所用的非病毒载体,阐述了mRNA递送过程中面临的障碍,并深入探讨了基于mRNA递送的基因编辑在生物医学研究以及疾病治疗中的应用。
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