近日,应《Advanced Drug Delivery Reviews》杂志约稿,我院殷昊教授、张楹教授共同发表了题为“Recent advances in chemical modifications of guide RNA, mRNA and donor template for CRISPR-mediated genome editing”的邀请综述。殷昊教授和张楹教授为共同通讯作者,2019级博士研究生陈秋冰为第一作者。
CRISPR-Cas系统被广泛应用于基因编辑。然而,其在临床治疗转化上仍存在递送效率低、脱靶效应及潜在的免疫原性等问题。为了解决上述难题,过往研究在关键元件(Cas mRNA、gRNA、donor DNA)进行了核酸化学修饰和非病毒载体递送的组合和优化。该综述论文系统概述了近年来化学修饰的系列进展,分别总结了Cas mRNA、gRNA、donor DNA化学修饰的主要类型及其对CRISPR系统稳定性、免疫原性和特异性的影响,阐述了核酸化学修饰联合非病毒载体递送的前沿进展和临床应用前景。